肥厚型心肌病的特点及治疗需求
肥厚型心肌病是一种复杂的心脏疾病，主要表现为心肌的过度增厚，导致心脏的正常功能受限。患者常常面临心力衰竭、心律失常等严重并发症，这些都对他们的生活质量产生了极大的负面影响。因此，对于肥厚型心肌病的治疗，不仅需要关注药物的疗效，更需要确保其安全性，以最大程度地改善患者的预后。
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玛伐凯泰/马瓦卡坦(Camzyos)作为一种心肌肌球蛋白抑制剂，通过调节心肌肌球蛋白的活性来减轻心脏的负担，进而改善患者的症状。在临床试验中，玛伐凯泰(Camzyos)展现出了令人瞩目的治疗效果。它不仅显著改善了心脏疾病患者的症状，还降低了心衰住院率，提高了患者的生活质量。对于梗阻性HCM的症状性心力衰竭成人患者，这一药物更是带来了生活的新希望。
2024年4月30日，中国上海百时美施贵宝宣布，全球首创心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥®（通用名：玛伐凯泰胶囊）获中国国家药品监督管理局（NMPA）优先审评批准，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。
这是全球首个也是目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂。
此次中国获批基于全球EXPLORER-HCM和中国EXPLORER-CNI期临床研究，结果显示，在中国梗阻性肥厚型心肌病(梗阻性HCM)患者中，玛伐凯泰在Valsalva左心室流出道(LVOT)峰值压差上表现出显著改善，同时在包括LVOT梗阻、临床症状、健康状态、心脏生物标志物及心脏结构在内的所有次要终点中均观察到改善。
在安全性方面，玛伐凯泰在中国梗阻性HCM患者中耐受性良好，并表现出与既往研究一致的安全性特征。
玛伐凯泰(Camzyos)说明书
【适用病症】：心肌病
【生产厂家】：美国施贵宝
【药品规格】:2.5mg、5mg
【有效期】:24个月
【剂型】:胶囊剂
【适应症】:本药是一种心肌肌球蛋白抑制剂，用于治疗患有纽约心脏协会(NYHA)II-III级梗阻性肥厚性心肌病(HCM)的成人患者，以改善心脏功能和症状。
【用法用量】:剂量的开始、维持和中断
1、确认具有生殖潜力的女性没有怀孕并且使用了有效的避孕方法。
2、不建议LVEF<55%的患者开始或增加CAMZYOS剂量。
3、建议起始剂量为5mg，每日口服一次，不考虑食物;允许的后续剂量为每日一次口服2.5mg、5mg、10mg或15mg;最大推荐剂量为15mg，每日口服一次。
4、患者在服用CAMZYOS时可能会出现心力衰竭，需要定期进行左心室射血分数(LVEF)和左心室流出道(LVOT)梯度评估，以谨慎给药，实现适当的目标Valsalva LVOT梯度，同时保持LVEF≥50%并避免心力衰竭症状。
5、每日给药需要数周时间才能达到稳态药物水平和治疗效果，代谢和药物相互作用的遗传变异会导致暴露量的巨大差异
6、当开始或滴定CAMZYOS时，首先考虑左心室射血分数(LVEF)，然后考虑Valsalva LVOT梯度和患者临床状态，以指导适当的CAMZYOS剂量。按照算法启动和维持适当的CAMZYOS剂量和监测计划。
7、如果服用CAMZYOS期间左心室射血分数(LVEF)<50%则中断治疗，遵循中断算法中断、重启或停止CAMZYOS，如果在2.5mg时中断，要么在2.5mg时重新开始，要么永久中断。
当出现可能损害心脏收缩功能的并发疾病(如严重感染)或心律失常(如房额或其他不受控制的快速性心律失常)时，延迟剂量会增加;考虑中断合并疾病患者的CAMZYOS治疗。
【遗漏或延迟的剂量】
如果漏服一剂，应尽快服用，并在第二天的通常时间服用下一剂预定剂量;白天给药的确切时间并不重要，但不应在同一天服用两剂;整粒吞下胶囊，不要打碎、打开或咀嚼胶囊
同时服用弱CYP2C19或中度CYP3A4抑制剂。
1、对于使用弱CYP2C19抑制剂或中度CYP3A4抑制剂进行稳定治疗的患者，开始使用CAMZYOS建议起始剂量为5mg，每日一次。
2、将CAMZYOS的剂量减少一个级别(即15mg→10mg;10mg→5mg;5mg→2.5mg)用于开始使用弱CYP2C19抑制剂或中度CYP3A4抑制剂的患者，在抑制剂开始后4周安排临床和超声心动图评估，并且直到抑制剂开始后12周才上调CAMZYOS的剂量。
3、在接受2.5mgCAMZYOS稳定治疗的患者中，避免同时使用弱CYP2C19和中度CYP3A4抑制剂，因为没有较低的每日一次剂量。
【不良反应】：服用本药比服用安慰剂更常见的不良反应(发生率>5%)包括头晕和晕厥。
肥厚型心肌病的治疗一直是一个挑战，传统的手术治疗虽然有效，但也可能带来并发症。玛伐凯泰(Camzyos)的出现，为治疗提供了新的选择。其可逆性和选择性使得治疗更加精准，降低了治疗风险，提高了患者的生活质量。详情请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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