ITP的一线治疗主要是糖皮质激素和免疫球蛋白，如果一线治疗失败或复发，则需要进行二线治疗。
目前国内指南推荐的一线治疗药物主要是糖皮质激素和静脉注射免疫球蛋白（IVIg），二线治疗的方法主要包括促血小板生成药物（rhTPO、罗普司亭、艾曲泊帕）、利妥昔单抗、rhTPO联合利妥昔单抗、脾切除等。
近年来，随着ITP发病机制的深入研究，针对血小板生成减少或无效生成，促血小板生成药物迅速发展并应用于临床。
罗普司亭/罗米司亭(Nplate/Romiplostim)作为第二代TPO受体激动剂，是长效TPO-RA类药物，仅需1周给药1次，可显著降低ITP患者的用药频率，有效提升患者的用药依从性和生活质量。
主角登场——罗普司亭/罗米司亭(Nplate/Romiplostim)
2022年1月7日，罗普司亭国内获批用于治疗成人慢性原发免疫性血小板减少(ITP)患者，其实早在2008年和2009年，罗普司亭就分别在美国和欧盟获准上市，授予罗普司亭治疗慢性原发免疫性血小板减少(ITP)适应症，在2019年日本获批用于治疗难治性再生障碍性贫血。
罗普司亭是如何产生治疗效果的呢？
罗普司亭作为一种血小板生成素(TPO)受体激动剂，模仿人体的天然TPO，通过结合和激活TPO受体，从而诱导其磷酸化，激活下游信号分子JAK2和STAT5并刺激巨核细胞系集落生成细胞生长，促进巨核细胞的成熟从而增加血小板生成，提升患者血小板计数。
01长效TPO-RA药物，药物半衰期达120-140小时：
罗普司亭属于TPO肽类模拟物，该融合蛋白由1个IgG1 Fc载体结构域和4个对TPO-R具有高亲和力的多肽序列组成的TPO-R结合域组成。
Fc受体介导的lgG再循环药物释放缓慢；同时Fc结构域的结合会使肾清除率低，因此其半衰期可延长至120-140小时。
Fc结构可成熟增加血药浓度，目前已上市获CFDA审批且具有Fc载体结构域的血液科用药有：注射用艾诺凝血素α，注射用罗特西普。
02长效TPO-RA可激活更多信号通路，促进巨核细胞增殖及分化：
罗普司亭结合TPO受体天然结合位点，可激活下游更多信号通路，包括JAK2/STAT5，PI3K/Akt、ERK、Mpl等通路，还有STAT3通路，不仅可促进巨核细胞的成熟，还可促进巨核细胞的增殖。
03长效TPO-RA起效迅速，早期应答率高，满足临床快速升板的需求：
罗普司亭1μg/kg组患者在2.5天即达到PLT峰值34×109/L，满足ITP的治疗目标（＞30x109/L）。
罗普司亭3μg/kg组和6μg/kg组患者于11.5和14.0天可达到更高PLT峰值，满足ITP的治疗目标的同时，安全性好。
罗普司亭早期应答率高：首次给药后1周后，血小板应答率即达77%，2周后高达91%。
04从用药安全性来说：
不增加血栓事件风险——无论是脾切或非脾切除的ITP患者，罗普司亭均不增加患者的血栓事件发生率。
不良事件发生率低——罗普司亭安全耐受，常见不良事件的发生率低。
肝毒性低——罗普司亭不经肝脏代谢，且多项研究证实其具有良好的肝脏安全性，肝脏相关不良事件发生概率小。
药物相互作用（DDI）风险低——罗普司亭仅与1种抗肿瘤药物可能会发生相关DDI，合并用药更安全。
注射用罗普司亭的创新性与经济性
01 ITP对公共健康的影响
lITP患者群体庞大:老年人是ITP的高发群体(13.7/10万人次)随着我国人口老年化的不断加深，ITP患者群体将不断扩大。
lITP患者疾病负担重、预后差:ITP患者的经济负担沉重，面临严重出血或致死性出血风险，且生活质量较差。
02罗普司亭为ITP患者提供优选治疗方案，满足合理用药需求
I-WISH中国亚组分析显示，受访患者和医生均认为减少自发出血维持安全稳定的血小板水平、改善生活质量是ITP最重要的三个治疗目标。
罗普司亭能够全面贴合ITP患者的主要治疗目标，符合ITP合理用药需求。
03罗普司亭显著提升ITP患者的生活质量
一项为期52周的多中心随机、开放标签研究，纳入234例ITP患者，按2:1随机接受罗普司亭和标准治疗(SOC)，旨在比较罗普司亭和SOC治疗ITP的健康相关生活质量。研究发现，与接受SOC的患者相比，接受罗普司亭的HRQOL改善情况更大。
04罗普司亭治疗ITP患者更具成本效益
罗普司亭治疗的急救医疗成本比小分子药物治疗降低32.0%，比标准治疗降低37.0%.
罗普司亭治疗的出血医疗成本比小分子药物治疗降低30.4%，比标准治疗降低37.5%。
罗普司亭是全球首个长效TPO-RA，弥补了国内长效用药的空白，其治疗安全性优于其他ITP治疗药物，详情请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
更多药品详情请访问 罗普司亭 https://www.kangbixing.com/drug/lmst/
添加康必行顾问，想问就问
