他替瑞林（Ceredist）是世界上首个促甲状腺素释放激素（TRH）衍生物，其功效或效果在于能够改善脊髓小脑变性症（SCD）中的共济失调情况。
促甲状腺素释放激素（TRH）具有独立于促进促甲状腺素（TSH）分泌的激素作用之外的中枢作用，并且人们认为其中枢作用与共济失调的改善有关。
他替瑞林通过对TRH进行衍生化，在不损害中枢作用的前提下，减弱了对脊髓小脑变性症（SCD）治疗不利的激素作用，而且通过改善体内稳定性，使得口服给药成为了可能。
在脊髓小脑变性症（SCD）中，常常伴有行走障碍，而能够口服给药意味着无需为了注射（用药）而去医院就诊，这也成为了一项考虑减轻患者负担的选择。
此外，他替瑞林有普通片剂和口服崩解片（OD片）两种规格，口服崩解片（OD片）这种剂型在患有脊髓小脑变性症（SCD）时常合并出现的吞咽困难的情况下也易于服用。
脊髓小脑变性症是一组以共济失调、运动失调症状为主的神经性病变的总称，主要因小脑神经受损导致。这类疾病包含了多种疾病类型，症状和病情的发展各不相同。患者可能会表现出共济失调（运动失调）、帕金森病症状以及自律神经症状等多种类型。
脊髓小脑变性症中大约有30%的病人有基因变异，普遍认为遗传因素容易引发该病。环境因素的作用也可能引发该病，具体原因不明，可能与小细胞肺癌、酒精、抗癫痫药物、自体免疫疾病等造成的小脑炎、感染等有关。
症状包括步行困难、发声困难、自律神经症状等，多数脊髓小脑变性症以小脑性步行困难开始发病，之后发声困难，手颤、不能握笔写字等症状逐渐表现出来，病情逐渐恶化。
他替瑞林不仅具有重要的内分泌功能，还显示出对中枢神经系统（CNS）的显著影响。药效学研究揭示，他替瑞林通过与大脑中的TRH受体结合，对CNS产生强烈的多重效应。与TRH相比，他替瑞林对CNS的兴奋作用更为显著，其效力可达TRH的10至100倍，且作用持续时间是TRH的8倍左右，为脊髓小脑性共济失调（SCA）患者提供了一种更为有效和持久的治疗选择。
脊髓小脑性共济失调（SCA），是一种罕见的神经系统疾病，其特征是小脑和脑干的退行性变化。这种疾病会导致患者运动协调功能逐渐减退，最终可能丧失行走能力。SCA的遗传性非常高，据研究，其患病率大约在患病率可能在1-5/10万之间。SCA的遗传性非常高，据研究，其患病率大约在患病率可能在1-5/10万之间。
SCA的类型多样，目前已发现的亚型多达43种。在中国，SCA3是最常见的一种，占据了所有常染色体显性遗传SCA病例的一半以上。这种疾病的早期症状往往不明显，不易被察觉。然而，随着时间的推移，病情会逐渐加重，患者在患病10至15年后可能会完全失去行走能力。这不仅对患者本人造成极大的身心痛苦，也给其家庭带来了沉重的负担。
一、2期临床研究：
研究设计：一项为期6周的随机双盲、安慰剂对照的2期临床研究在60例脊髓小脑变性病人中进行。经过2周的观察后，病人分成两组，一组接受他替瑞林一日2次，每次20mg，连用2周，随后2周接受安慰剂治疗；另一组先接受安慰剂2周，随后2周接受他替瑞林治疗。
研究结果：结果显示，他替瑞林组整体改善率优于安慰组（P=0.0394）。他替瑞林组在指鼻试验和Tapping-point试验中，神经评分方面显示优于安慰剂组。他替瑞林对自发性动作和总精神状态的改善也优于安慰剂（分别为P=0.0448;P=0.0296）。
二、3期临床研究：
研究设计：另一项双盲、随机、安慰剂对照的3期临床研究中，427例脊髓小脑变性病人随机接受他替瑞林一日2次（每次5mg）或安慰剂治疗，连用28~52周。
研究结果：28周时，整体改善率优于安慰剂组（P＜1.001）。共济失调的总改善率他替瑞林组显著优于安慰剂组（P＜0.004）。他替瑞林组共济失调累计变化率为27.1%，而安慰剂组为39.4%。他替瑞林组的不良反应发生率为14.1%，与安慰剂组几乎相等。
这些临床试验结果表明，他替瑞林在改善脊髓小脑变性病人的症状方面具有显著效果，并且整体改善率优于安慰剂组。同时，他替瑞林的不良反应发生率与安慰剂组相差不多，显示出较好的耐受性。
总结而言，他替瑞林作为一种专门针对脊髓小脑变性症的治疗剂，代表了医学科技不断进步的成果。它的问世不仅为患者带来了新的治疗希望，也为医学界在神经退行性疾病治疗领域探索新路径。随着科学研究的深入和技术的进步，相信他替瑞林将在未来发挥越来越重要的作用，为改善患者生活质量贡献更多力量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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