共纳入17例患者。8例为初治急变期CML患者，9例已经接受TKI治疗。研究入组时，8例有额外的细胞生物学异常，其中3例发生BCR-ABL激酶域突变（E255K x2及T315I x1）。9例和8例患者分别启动1或2周期FLAG-IDA+普纳替尼。其中，16例患者能够进行初始评估分析。在现实生活中，普纳替尼在TKI耐药和不耐受的CML患者中是一种高效疗法，其安全性特征可以接受，同时对微小残留病变产生持久和长期的影响。
3例患者（心肌病、肺出血及骨骼发育不全各1例）在缓解期发生治疗相关死亡（TRM）。11例（11/16，69%）患者出现临床缓解，定义为出现完全血流学缓解（3例）或者细胞遗传学缓解（1例未成年人，9例成年人[2例部分缓解，7例完全缓解]）。1周期后5例患者达到主要分子学缓解。普纳替尼联合FLAG-IDA的最佳剂量为30 mg,推荐所有患者使用。
9例患者接受alloSCT（7例清髓，2例减低强度）。4例患者出现急性GVHD(2-4级)，3例发生CMV活化。4例患者在alloSCT后重新开始普纳替尼维持，如果主要分子学缓解可以维持则降低至15mg.Kaplan Meier法分析的1年总生存率为45.8%(95%CI 26.9-77.7%)。
此研究报告了首个普纳替尼联合传统化疗应用于急变期CML患者的前瞻性试验。有效性-安全性模型结合了I期和II期试验，并确定其最佳剂量。这种创新性的统计模型或可用于其他罕见恶性肿瘤的研究中。研究者确认了FLAG-IDA+帕纳替尼30mg用于急变期CML患者可耐受，疗效和生存均有希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
