福他替尼（包含使用编码人芳基硫酸酯酶-A基因的慢病毒载体在体外转到造血干细胞和祖细胞的自体CD34+细胞富集群体）获得完全上市许可，用于治疗异染性脑蛋白质营养不良。这是一种遗传性神经代谢疾病，会导致大脑白质逐步被破坏。

　　另外两个基因治疗产品获得了有条件上市许可。Kite公司的Tecartus（自体抗CD19转导的CD3+细胞）被批准用于治疗复发性或难治性套细胞淋巴瘤成人患者。诺华子公司AveXis的Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）被批准用于治疗5q脊髓性肌萎缩症患者。

　　据Grifols于10月19日宣布，其药物TAVLESSE(fostamatinib，福他替尼)现已被英国健康技术评估机构-英国国家健康与临床卓越研究所(NICE)推荐，用于治疗其他治疗方法无效的成人慢性免疫性血小板减少症(ITP)。根据NICE的建议，在英格兰和威尔士，NHS（国家医疗服务体系）可将Tavlesse用于先前使用过血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)或不适合使用TPO-RA的患者，如诺华的Revolade(eltrombopag，艾曲波帕)或安进的Nplate(romiplostim，罗米司亭)。自2021年初以来，该药物已在苏格兰的NHS患者中使用。Tavlesse是首个适用于免疫性血小板减少症患者的SYK抑制剂。它的作用方式与目前治疗这种疾病的药物不同。当TPO-RA刺激血小板产生并在疾病中被破坏时，Tavlesse通过保护血小板免受破坏而发挥作用。

　　2018年4月，美国FDA首推福他替尼用于治疗对其他药物治疗无效的ITP。福他替尼能抑制巨噬细胞吞噬作用、并能减少针对血小板自身抗体的产生。对于接受至少一种治疗无效的ITP患者，接受福他替尼治疗24周后，18%患者可获得血小板持续稳定升高。

　　根据目前研究可知，老年患者与年轻患者相较,发生不良反应无明显差别。最常见的药物副作用为恶心、呕吐及腹泻等胃肠道反应，其中严重腹泻仅占1%。其次为轻度肝功能受损、收缩压升高及体重增加。约有9%患者显示肝功能指标会明显升高，绝大多数患者在2~6周内经剂量调整后，可恢复到正常水平。当患者收缩压为130~139 mmHg或舒张压为80~89 mmHg，应开始服用或增加抗高血压药物剂量。此外，育龄期女性在治疗期间及服末次剂量后至少1个月必须采取有效的避孕措施，对于哺乳期女性，建议在治疗期间及服末次剂量后至少1个月内,暂停哺乳。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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