友病A出血表型具有高度异质性。非重型血友病A患者可能也会伴随关节出血、自发性出血和由此引发的永久性关节障碍这些严重的出血表现。目前血友病A管理指南推荐，重型或有严重出血表现的非重型血友病A患者应接受预防出血和关节损伤的预防治疗。然而，由于大多数药物只在重型患者中评估，目前缺乏针对非重型血友病A患者预防治疗的数据。

　　舒友立乐（艾米珠单抗）是首个获批用于A型血友病合并凝血因子VIII抑制物患者的常规预防性治疗药物。此药具有双特异性结构，可以有效防止出血或降低出血发生的频率。

　　舒友立乐是罗氏集团旗下日本中外制药研发的一款创新药物，其所具有的双特异性结构，如同两条手臂一样，可以将激活天然凝血级联所需的蛋白质——活化的凝血因子IX和凝血因子X聚集在一起，从而恢复A型血友病患者的凝血过程，并让A型血友病患者零出血的治疗目标变为可能。

　　艾米珠单抗的效果在两项大型关键临床试验HAVEN1和HAVEN2中得到了证实。

　　HAVEN1研究主要分析结果表明，12岁及以上的A型血友病合并凝血因子VIII抑制物患者在接受每周一次艾米珠单抗皮下注射预防性治疗后，与未接受预防性治疗的患者相比，出血风险降低87%（95%CI:72.3;94.3,p<0.0001），零治疗出血率达62.9%。在患者内对比分析中，既往接受旁路药物预防治疗的患者，后续转至舒友立乐预防治疗后，出血风险进一步降低79%（95%CI:51.4,91.1,P=0.0003），零治疗出血率达70.8%。

　　HAVEN2研究主要分析结果表明，12岁以下儿童患者中位接受舒友立乐每周一次预防治疗58周后（范围：17.9–92.6周），年化出血率仅0.3，零治疗出血率达77%，没有一名患者出现3次以上的治疗性出血事件。研究中18名既往接受旁路药物治疗的患者，转至舒友立乐预防治疗后出血风险进一步降低达99%，年化出血率仅0.2，其中13名患者未发生任何治疗性出血事件。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 艾米珠单抗 https://www.kangbixing.com/