马法兰(Melphalan)是一种常用临床抗癌药，尽管不是靶向药，但马法兰使用非常广泛。马法兰在1964年就被FDA批准上市，适应症非常广，可以治疗多发性骨髓瘤、卵巢癌、部分乳腺癌、真性红细胞增多症，这些都是临床非常常见的疾病，除此以外马法兰还常用于淋巴瘤、慢性白血病和甲状腺癌等。

　　马法兰在多发性骨髓瘤中应用尤其普遍，是多发性骨髓瘤最常用的药物之一，可用于多发性骨髓瘤的姑息治疗和做骨髓移植之前的调理治疗。马法兰跟强的松组成的MP方案是多发性骨髓瘤的最常用的治疗方案之一，对90%的患者有效。

　　临床疗效及安全性
　　一项开放标签2b期关键临床研究，涉及美国5个研究中心的61名患者；其中包括56名新诊断患者和5名自体干细胞移植后复发的多发性骨髓瘤患者。参与研究的患者在接受自体干细胞移植前3天和2天接受EVOMELA200mg/m2（相当于2剂）。
　　研究者评估的基于第100天临床缓解的客观缓解率（ORR）为99%，完全缓解率CR为31%（严格完全缓解率为16%）；
　　独立病理检查评估的客观缓解率为100%，完全缓解率为21%。独立病理检查的完全缓解率相对较低是由于数据缺失。
　　重要的是，所有五名在早期自体干细胞移植后复发的患者都对EVOMELA产生了反应。研究中所有患者均实现骨髓抑制，中位时间为移植后5天；
　　所有患者还成功完成中性粒细胞和血小板的植入（中位时间分别为移植后12天和13天）。
　　治疗相关死亡率为0%，大多数非血液学相关不良事件为1级和2级。3级粘膜炎和口腔炎的发生率分别为10%和5%，4级粘膜炎和口腔炎未发生。20%的患者出现了与治疗相关的严重不良事件，大多为3级，其中大多数是骨髓抑制化疗中常见的不良事件。没有发现新的安全警示标志。
　　马法兰简要说明书：
　　药品中文名：马法兰
　　药品英文名：Melphalan
　　药品商品名：Alkeran/爱克兰
　　药品别名：美法仑、马尔法兰、左旋苯丙氨酸氮芥
　　生产厂家/研发厂家：Aspen/葛兰素史克公司
　　美国首次获批时间：1964年被FDA批准上市
　　中国首次获批时间：1996年上市,但由于很多原因,现已退出中国市场
　　适应症：
　　1.多发性骨髓瘤、乳腺癌、卵巢癌、慢性淋巴细胞和髓细胞白血病、恶性淋巴瘤、软骨骨瘤等。
　　2.动脉灌注治疗肢体恶性黑素瘤、软组织肉瘤及骨肉瘤。
　　3.大剂量用于造血干细胞移植的预处理。
　　用法用量：
　　口服:每日0.05~0.25mg/kg(2~10mg/m2),分次服用,共4~7日,本品与强的松合用,可能比单用更有效,联合用药通常间歇地进行,对治疗有效者延长疗程超过一年不会改变疗效.若无明显骨髓毒性,在4~6周内重复给药.
　　不良反应：
　　1.血液系统：骨髓抑制最常见，是剂量限制性毒性。可见白细胞及血小板下降，白细胞及血小板在给药后2～3周降至最低值，停药4～8周可恢复正常。长期应用致癌的危险性明显增加，特别是白血病或骨髓增生异常综合征。使用本药治疗多发性骨髓瘤、巨球蛋白血症及卵巢癌时，有发生急性白血病的报道。
　　2.消化系统：多数患者在服药后数小时有恶心、呕吐及食欲减退等，大剂量时较明显，严重者可持续2～4天。
　　作用机制：
　　马法兰（左旋苯丙氨酸氮芥）为双功能烷化剂，是细胞周期非特异性药物。本药化学结构为左旋苯丙氨酸氮芥，作用机制与氮芥相似，即与DNA及RNA发生交叉联结及抑制蛋白质的合成，其作用比马法兰（左旋苯丙氨酸氮芥）强。耐药机制为谷胱甘肽水平提高、药物运转缓慢、DNA修改增强。抑制谷胱甘肽-S-转移酶可使本药的抗肿瘤作用增加。详情请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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