艾伏尼布（IVO）是中国首个获批的针对异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变癌症的强效口服靶向抑制剂，作为一种治疗急性髓系白血病的靶向药，在医疗领域发挥着重要作用。其本质是IDH1的别构抑制剂，通过抑制肿瘤细胞的生长来达到治疗疾病的目的。其疗效和良好的耐受性已在多项研究中得到证实。

　　在AGILE试验中，IVO联合阿扎胞苷（AZA）治疗新诊断（ND）携带IDH1突变（mIDH1）急性髓系白血病（AML）患者，达到完全缓解（CR）/完全缓解伴不完全血液学恢复（CRi）率为53%，中位总生存期（mOS）为29个月。而在VIALE-A研究中，维奈克拉（VEN）联合AZA治疗mIDH1 AML患者CR/CRi率为66%，mOS为10个月。

　　在所有急性髓系白血病病例中，约6%-10%存在IDH1基因突变。艾伏尼布针对这一特定基因突变，精准作用于相应基因位点，为患者提供了针对性的治疗方案。例如，在全球关键性研究AG120-C-001及其中国桥接注册试验CS3010-101中，艾伏尼布展现出了良好的疗效和安全性。

　　艾伏尼布作为IDH1的别构抑制剂，在抑制肿瘤细胞生长方面发挥着关键作用。研究表明，在约10％急性髓性白血病患者中存在IDH1基因突变，而艾伏尼布能够精准针对这一特定基因突变。它通过抑制突变IDH1基因的功能，干扰异常代谢途径，从而减少白血病细胞的生长。

　　IDH1酶参与转换异丙酰-乙酸到α-酮戊二酸的过程，这是三羧酸循环的一部分。某些癌细胞上表达的IDH1酶被认为是推动癌症发展的原因之一。艾伏尼布作为一种IDH1酶抑制剂，可阻断IDH1酶的活性，降低乳酸酸化和细胞增殖，同时还可以改变癌细胞的分化状态，促使其恢复到正常细胞的形态。

　　对于难治性或复发性急性髓系白血病患者来说，艾伏尼布具有重要的治疗意义。临床试验数据显示，在每日接受500mg艾伏尼布并有至少6个月随访数据的125例R/R AML患者中，完全缓解及部分血液学恢复（CR/CRh）为31.8%，CR率为24.0%，客观缓解率（ORR）为41.9%。在中国桥接研究中，30例可评估患者中，CR+CRh率为36.7%，11例患者均达到CR，预估12个月CR+CRh的持续缓解率为90.9%。这些数据充分证明了艾伏尼布在治疗难治性或复发性急性髓系白血病方面的显著效果。

　　艾伏尼布主要用于治疗急性髓系白血病的成人患者。对于反复发作或对其他治疗无反应的患者来说，艾伏尼布是一种重要的治疗选择。例如，在一些复发性或难治性急性髓系白血病患者中，传统治疗方法可能效果不佳，而艾伏尼布作为IDH1的别构抑制剂，能够精准作用于特定基因突变位点，抑制肿瘤细胞生长，为患者带来新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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