慢性骨髓性白血病(CML)的治疗领域近年来发展迅速,但尚存在许多未满足的需求。虽然酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)已经改变了CML的治疗方式,但许多新诊断的患者仍未达到分子反应目标,并且许多患者由于不耐受而中断或更换治疗。
阿西米尼(asciminib),作为一种新型的药物,专门针对BCR-ABL1融合蛋白的STAMP(ABL肉豆蔻酰基口袋)进行抑制。这种融合蛋白在慢性髓系白血病(CML)患者体内异常表达,是导致疾病发生的关键因素。阿西米尼通过抑制STAMP,从而减少了恶性白血病细胞的数量,达到了治疗疾病的目的。
研究方法
2019年12月,学者们在新英格兰杂志上发表了一项研究。该研究招募了141名慢性期患者和9名加速期慢性粒细胞白血病(CML)患者,这些患者至少对两种酪氨酸激酶抑制剂存在ATP竞争耐药性或出现不可接受的副作用。本研究的目的是确定阿西米尼的最大或推荐剂量。该计划每天给予阿西米尼一次或两次(剂量为10至200毫克)。中位随访时间为14个月。
研究成果
该项目发现在慢性期CML患者中,有34名(92%)血液学复发的患者具有完全的血液学反应;
在基线时没有完全细胞遗传学应答的31例(54%);具有完全细胞遗传学应答48%的患者在12个月内达到或维持了主要的分子反应。
其中14位患者中有8位(57%)被认为对普纳替尼(Ponatinib)具有耐药性或不可接受的副作用。有5名T315I突变的患者(28%),达到或维持了12个月的主要分子应答,临床反应持久。
44例患者中有40例维持了主要的分子反应。
剂量限制的毒性作用包括脂肪酶水平无症状升高和临床胰腺炎。
常见的不良事件包括疲劳,头痛,关节痛,高血压和血小板减少症。
研究结论
阿西米尼在对TKI有耐药性或不可接受副作用的严重预处理的CML患者中是有效的,包括波那替尼治疗失败的患者和T315I突变患者。
总之,在慢性骨髓性白血病的治疗中,阿西米尼代表了一种被广泛认可的治疗选择,它不仅能够改善疗效,而且能够维持较好的安全性和耐受性。这为每个新确诊的患者提供了一个潜在的前线选择,希望帮助他们实现治疗目标。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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