免疫刺激性单克隆抗体 埃罗妥珠单抗 联合来那度胺及地塞米松已证实对复发或难治性多发性骨髓瘤患者有效。免疫调节剂泊马度胺联合地塞米松已证实对来那度胺和蛋白酶抑制剂治疗失败的多发性骨髓瘤的患者有效。 来那度胺和蛋白酶抑制剂治疗无效或复发性 ...
泊洛妥珠单抗 是一个CD79b抗体偶联药物（Antibody-Drug Conjugate,简称ADC），这种药物由三个部分组成：抗体（Antibody,抗CD79b的抗体）；连接物（Linker,可裂解的蛋白酶连接肽）；细胞毒素（MMAE,一甲基澳瑞他汀E）。这三项放在一起，就构成了一个ADC ...
替诺福韦艾拉酚胺（Tenofovir Alafenamide, TAF ）是创新型、靶向性抗乙肝病毒新药物，是近十年被批准用于治疗乙肝的首个药物！上一个被批准用于治疗乙肝的药物还是它的前代明星药物TDF,而那已经要追溯到十年前——2008年的时候了。 TAF与TDF有什么区别 ...
“ 吉三代 ”丙通沙是全球首款全口服、泛基因型、单片剂的治疗丙肝的“神药”，副作用极小，治疗时间较短，仅需12周便可痊愈。 “作为首个无需考虑HCV患者基因型和肝纤维化程度、每日一次的单片剂治疗方案，丙通沙在很大程度上简化了中国医生对丙肝患者 ...
ITP是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，以血细胞计数低为特征。更新的适应症扩大了 罗米司亭 的适用人群，可用于对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的新诊断的和持续性ITP成人患者的治疗。去年12月，FDA还批准了罗米司亭用于治疗ITP儿科患者 ...
拉罗替尼 (代号：LOXO-101)是Loxo Oncology和Bayer (拜耳)合作开发的一种中枢神经系统活性的TRK (Tropomyosin receptor kinases,原肌球蛋白受体激酶)抑制剂。NTRK (Neurotrophic receptor tyrosine kinase)基因融合属于染色体改变，其结果会产生构象激活的异 ...
帕比司他 是一种组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂。这种酶催化组蛋白和一些非组蛋白赖氨酸残基的乙酰基去除。抑制HDAC的酶活性导致组蛋白乙酰化作用增加，遗传学改变导致核染色质疏松和转录活化作用。在体外研究中，帕比司他导致乙酰化组蛋白和其它蛋白 ...
卡马替尼 是第一个也是目前唯一一个获批用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）MET外显子14跳跃突变的激酶抑制剂。该批准是根据客观缓解率和缓解持续时间在加速下获得批准，继续批准该适应症还要取决于验证性试验中临床益处。 据报道，3%~4%的非小细胞肺癌 ...
拉罗替尼 是一种新型口服TRK抑制剂，专门用于治疗患有NTRK的基因融合肿瘤。基于合并数据显示，拉罗替尼在患有TRK融合癌症的成人和儿童患者中显示出更高且持久的反应（包括中枢神经系统肿瘤），拉罗替尼显示出良好的安全性，大多数不良事件为1级或2级。欧洲药 ...
索非布韦 是第1个抗丙肝病毒的核苷类聚合酶抑制剂，由吉利德公司研发，2013年首先在美国上市，2017年9月在我国获批用于治疗丙肝病毒感染。索非布韦的英文名称为Sofosbuvir“，在欧美国家上市的商品名为”Sovaldi，在我国上市的商品名为“索华迪”。索非布韦 ...
AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，发病率随年龄的增大而明显升高，中位发病年龄为66岁。在美国的AML中，适合接受骨髓移植的患者不足10%，而且大多数患者对化疗无响应并且会进展成复发或难治性AML,5年生存率大约20%~25%。 恩西地平 属于first in class ...
索拉非尼 是一种口服活性多激酶抑制剂，是治疗晚期肝癌的靶向药物，索拉非尼单药不仅延长了晚期肝癌患者疾病进展时间，还延长了患者的总生存期。而且索拉非尼在患者中通常耐受良好，很少有患者因严重副作用终止治疗。因此，索拉非尼代表了晚期肝细胞癌治疗的 ...
艾伏尼布 （ivosidenib）是一款靶向IDH1的强效口服抑制剂，能够使体内致癌代谢物2HG减少，从而诱导组蛋白去甲基化，达到抑制肿瘤发展的效果。FDA对艾伏尼布新适应症的批准得益于一项名为ClarIDHy (NCT02989857)的3期临床试验数据的支持。该研究是全球首 ...
色瑞替尼 是高选择性的二代ALK抑制剂，体外研究显示其对ALK亲和力是克唑替尼的20倍以上，是阿来替尼的12.7倍以上。ASCEND-1研究结果首次展现了色瑞替尼的临床疗效，该I期试验纳入了ALK阳性（68%为克唑替尼经治）NSCLC患者，用色瑞替尼治疗的总ORR（客观缓解 ...
2017年4月28日，FDA正式批准FLT3抑制剂 米哚妥林 ，这是2000年至今FDA批准的第一个治疗AML的药物，也是AML领域第一个正式批准的小分子靶向药物。一项国际多中心、双盲、随机对照III期临床研究（CALGB10603研究）中，发现多激酶多靶点抑制剂米哚妥林可提 ...
实验数据显示，吉非替尼或9291的耐药，都伴随着RAS通路的过度激活，专家们大胆假设9291和 司美替尼 的联合方案可能可以避免9291的耐药。为此，作用设计了如下实验： 对于19突变的肿瘤细胞，首先用9291单药方案对其进行杀伤，结果34天之后细胞出现了 ...
FDA批准了 克唑替尼 （Crizotinib,Xalkori）用于治疗ALK阳性的复发或难治性系统型间变性大细胞淋巴瘤的成年患者、年轻患者以及1岁以下的小儿患者。 该批准基于ADVL0912试验（NCT00939770）的数据，标志着克唑替尼成为了首款获批用于治疗系统型间变性大细 ...
劳拉替尼 是一种口服的具有抗ALK和ROS1体外活性的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），对ALK、ROS1，以及TYK1、FER、FPS、TRKA、TRKB、TRKC、FAK、FAK2和ACK具有体外抑制活性。 作为全新一代的ALK抑制剂， 劳拉替尼 的优势在于：患者在接受了多种其它ALK抑制 ...
肝静脉闭塞病是造血干细胞移植（HSCT）后的严重并发症之一，重度肝静脉闭塞病患者的死亡率可高达100％。 去纤苷 是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，近年来，多个临床研究结果说明去纤苷Defibrotide是预防和治疗HSCT后肝静脉闭塞病安全有 ...
2019年5月24日，FDA批准 阿培利司 与氟维司群联合用于：通过FDA批准的测试检测到雌激素受体（HR）阳性，人表皮生长因子受体2（HER2）阴性，PIK3CA突变，绝经后妇女和男性的晚期或转移性乳腺癌，基于内分泌的方案之后或进展的癌症。 该获批是基于一项 ...
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