急性髓系白血病（AML）是一种高异质性血液系统恶性肿瘤，是成人最常见的急性白血病类型，死亡率高，严重威胁患者生命健康，且治疗面临诸多挑战！

　　米哚妥林是多种激酶抑制剂，能抑制包括FLT3、PKC,C-FOS,MAPK,PDGFR,CDK1,KIT,VEGF等多种激酶活性。米哚妥林(Midostaurin/Rydapt)与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病(AML)初治患者。这是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。Rydapt作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用Rydapt联合化疗进行治疗。

　　米哚妥林的疗效评估基于一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验。该试验纳入了717名未经治疗的FLT3+AML患者，并将他们随机分配至安慰剂组或米哚妥林50 mg治疗组。在每个化疗周期的第8至21天，患者每天两次口服米哚妥林，随后在化疗周期结束后每天连续服用米哚妥林，直至完成12个周期的治疗。

　　试验结果显示，与安慰剂组相比，接受米哚妥林治疗的患者总生存期（OS）有显著提高。具体而言，米哚妥林治疗组的风险比（HR）为0.77，且统计学上具有显著性（p=0.016），表明米哚妥林能显著延长患者的生存期。

　　在临床试验中，至少20%的患者经历了包括发热性中性粒细胞减少症、恶心、粘膜炎、呕吐、头痛、瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、器械相关感染、高血糖症和上呼吸道感染在内的常见不良反应。其中，发热性中性粒细胞减少症是两组中最常见的严重不良反应，发生率均为16%。

　　米哚妥林还用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM），包括伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的患者。在一项单臂开放标签研究中，患者接受米哚妥林100毫克口服每日两次的治疗。根据修正的Valent标准，证实完全缓解(CR)加不完全缓解(ICR)的比率对于侵袭性肥大细胞增多症（ASM）为38%，对于伴有血液肿瘤的肥大细胞增多症（SM-AHN）为16%。此外，一名肥大细胞白血病病患者(5%)达到了CR。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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