帕瑞肽（pasireotide）为第二代生长抑素受体配体，在美国和欧洲等多个地区成功上市，2012年第一次获得FDA批准，用于库欣病（Cushing’s Disease）的治疗；随后，也获得了肢端肥大症（Acromegaly）治疗的批准。2023年全球帕瑞肽药物市场销售额达到了7.1亿元，预计2030年将达到8.5亿元，年复合增长率（CAGR）为2.5%。
帕瑞肽国际上获批治疗成人肢端肥大症约十年，在临床试验中显示有效恢复生长激素（GH）和胰岛素样生长因子-I（IGF-I）水平，并具抗增生效应，显著缩小垂体瘤体积。
肢端肥大症是一种罕见的慢性内分泌疾病，主要由垂体生长激素分泌过多引起。不仅会导致患者面部改变、四肢末端异常增大，还与心血管疾病、糖尿病和关节病变等多种严重合并症相关。如不治疗平均寿命缩短至少10年，2022年这一疾病也被列入国家卫健委《第二批罕见病目录》。传统的治疗方法包括手术切除垂体腺瘤、放疗和药物治疗，其中第一代生长抑素类似物（如奥曲肽和兰瑞肽）是主要的药物选择。
帕瑞肽作为新型多受体生长抑素类似物，对多种生长抑素受体亚型具有高亲和力，特别是对SST-5的亲和力显著提高，这可能使其在治疗难治性肢端肥大症患者时具有独特优势。
一项为期12个月的双盲、多中心、扩展研究的结果显示，Pasireotide LAR为肢端肥大症患者提供了持续的生化控制。
12个月后，达到生化控制的患者继续进行研究治疗。分为Pasireotide LAR组和Octreotide LAR组。
在第26个月时，每组患者中分别有49%和46%的患者达到了生化控制。Octreotide LAR组81例（45%）患者在12个月后未获得疾病控制，则从Octreotide LAR改为Pasireotide LAR。Pasireotide LAR组38例（22%）患者在12个月后未获得疾病控制，在13个月从Pasireotide LAR改为Octreotide LAR。
经过进一步一年的治疗，17%（n=14）改用Pasireotide LAR的患者和0%改用Octreotide LAR的患者的生化控制成功。此外，Pasireotide LAR组的肿瘤体积下降到25%，Octreotide LAR组下降到18%。在每一组中，分别有54%和42%的患者的肿瘤体积减少了＞20%。
目前全球肢端肥大症的发病率大约为百万分之六十。然而，由于诊断技术限制，在未来几年，其发病率可能会增加至这一数字的五倍还多。肢端肥大症不仅会导致患者的身体发育出现异常，由于体内激素水平的异常分泌，甚至会导致患者死亡的严重后果。帕瑞肽用于治疗肢端肥大症患者，为患者减轻病情痛苦提供了一种新的有效措施。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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